Quelle différence clinique va être pertinente pour les patients arthrosiques ?
La détermination de seuils cliniquement pertinents peut se faire par un choix arbitraire (ex. consensus d’experts) ou par une approche statistique. Il est préférable d’utiliser une référence externe qui est un jugement extérieur de la pertinence clinique de la variation observée pour chaque patient. En matière d’arthrose, où le critère de jugement est le plus souvent un critère symptomatique (douleur, fonction, qualité de vie. . .), il est justifié de se baser sur l’opinion du patient lui-même pour déterminer un seuil cliniquement pertinent. Dire au patient qu’étant donnée les résultats des essais cliniques, il peut espérer obtenir une amélioration de 10 mm de sa douleur avec le traitement A par rapport au traitement B semble peu utile, d’autant qu’on ne sait pas si cette amélioration attendue est cliniquement pertinente pour lui. Il est déjà mieux de lui dire qu’avec le traitement A, il a 40 % de chances d’obtenir une bonne réponse comparée à 20 % de chances avec le traitement B. Mais deux questions demeurent : qu’est-ce qu’une réponse importante ? Et, d’autre part, n’est-il pas plus souhaitable pour le patient d’aller bien que d’aller mieux ? L’utilisation des Patients Reported Outcome (PRO) découle de cette analyse. Il s’agit de mesurer tous les aspects de la santé d’un patient et de son traitement, directement rapporté par le patient lui-même. Si ces critères sont subjectifs, ils n’en restent pas moins des mesures précises, valides, reproductibles, sensibles au changement et satisfaisant aux règles édictées dans l’Outcome Measures in Rheumatology (OMERACT). Il est important pour le praticien, d’avoir des éléments de suivi cliniquement pertinents du point de vue du patient. De plus, au cours des essais thérapeutiques il faut pouvoir affirmer que les différences statistiquement significatives obtenues ont une pertinence clinique pour le patient. Là réside toute la difficulté de passer du niveau du groupe à celui de l’individu pour définir une score cliniquement pertinent. Les variables quantitatives continues (variation sur l’EVA par exemple) doivent se transformer en variables dichotomiques comme succès ou échec thérapeutique, répondeur ou non répondeur. Dans les essais cliniques se serait ainsi le nombre de patients répondeurs entre les deux groupes qui serait pertinent. Deux critères ont ainsi vu le jour reposant sur la perception qu’ont les patients de leur état de santé :
• l’amélioration ou la différence minimale cliniquement importante ou Minimal Clinically Important Improvement or Difference (MCII ou MCID) qui traduit la perception par le patient d’une amélioration réelle : notion « d’aller mieux » (Fig. 3). Il devient alors possible d’exprimer les résultats cliniques des essais en pourcentage de patient dont l’état s’est amélioré ou non ;
• et l’état symptomatique acceptable ou le Patient Acceptable Symptomatic State (PASS) qui illustre les concepts de faible niveau d’activité d’une maladie chronique, de rémission partielle et de bien-être. Il reflète un état (et non une variation) symptomatique en deçà duquel le patient considère qu’il va bien. C’est un état intermédiaire entre une maladie active et la guérison. Le PASS correspond au plus haut niveau de symptômes en dessous duquel le patient considère son état comme acceptable : notion « d’aller bien ». Le patient répondeur dans les essais cliniques sera défini comme celui qui aura atteint le PASS, c’est-à-dire celui dont le niveau de symptômes sera en dessous du seuil du PASS.
